Präparat gegen Erbkrankheit

Unglaublicher Preis: Teuerstes Medikament der Welt wird zugelassen

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Medikamente über Medikamente: Ein neues Präparat bricht alle Rekorde, was die Kosten anbelangt.
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Eine unermesslich teure Gen-Therapie gegen eine Erbkrankheit stellt Krankenkassen vor eine immense Herausforderung. Sind die Kosten gerechtfertigt?

In den USA dürfen Mediziner seit kurzem das Präparat Zolgensma verschreiben. Kein normales Arzneimittel - sondern das teuerste überhaupt. Der Schweizer Pharmakonzern Novartis produziert das Medikament, das bei Kindern unter zwei Jahren eingesetzt wird, um die Erbkrankheit Spinale Muskelatrophie (SMA) zu behandeln. Auch wenn der Nutzen nachgewiesen wurde, stößt das Medikament auf Widerstand.

Wichtig für die Therapie: Eine frühzeitige Diagnose von Spinaler Muskelatrophie

Die enormen Kosten von 2,1 Millionen Dollar (1,87 Millionen Euro) pro Einmaldosis schockten die Behörden, als es um die Neuzulassung ging. Die Befürchtung: Gesundheitssysteme könnten mit solchen Preiskalkulationen nicht zurechtkommen. Doch Novartis argumentierte dem Portal Deutsche Welle zufolge offenbar erfolgreich, dass die Einmalanwendung von Zolgensma das Leben von Patienten rette, die andernfalls auf eine lebenslange Behandlung angewiesen wären, deren Kosten sich auf mehrere hunderttausend Dollar pro Jahr belaufen würden.

Unbehandelt lässt die Erbkrankheit SMA die Muskulatur immer weiter verkümmern, was zu Behinderung und im schlimmsten Fall zum Tod führt. Wird der Gendefekt allerdings frühzeitig diagnostiziert und mit Zolgensma in Form einer einmaligen Infusion behandelt, kann die Krankheit nach Angaben des Herstellers gestoppt werden. Bereits entstandene Schäden können allerdings nicht rückgängig gemacht werden, weshalb die frühe Diagnose immens wichtig sei.

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Krankenversicherungen sollen in Raten zahlen können

Langzeitstudien würden zwar noch fehlen, aber die ersten mit Zolgensma behandelten Kinder, die inzwischen vier bis fünf Jahre alt sind, zeigen keine Symptome von Spinaler Muskelatrophie, wie Neurologe Jerry Mendell als Studienleiter berichtete.

In den USA wurde die Gen-Therapie genehmigt, noch dieses Jahr soll sie in Europa eine Zulassung bekommen. Die Kostenproblematik will Novartis lösen, indem der Pharmakonzern Krankenversicherungen Ratenzahlungen ermöglicht.

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jg

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